Doenças raras, terapia celular e genética
A China dispõe de uma carteira em rápido crescimento de terapias celulares e genéticas. Para algumas doenças raras, um doente pode ter acesso a um produto regulamentado ou ensaio clínico que ainda não está disponível na Europa ou é, na prática, de difícil acesso.
Estado da evidência: Acesso a inovação regulamentada ou associada a ensaiosQual é o problema médico?
Nas doenças genéticas, hematológicas e imunitárias raras existem frequentemente poucas opções de tratamento. A disponibilidade de novas terapias varia muito entre a China, a Europa, os Estados Unidos e o Japão.
Como pode ser estruturado um percurso?
O diagnóstico, a confirmação genética, os tratamentos anteriores e a função dos órgãos são avaliados previamente. Depois não se procura genericamente «um tratamento na China», mas um produto ou ensaio específico cujos critérios de inclusão correspondam ao doente. Acesso, custos, seguimento e riscos devem ser confirmados por escrito antes de planear a viagem.
O que sabemos sobre a eficácia?
Esta categoria varia entre medicamentos totalmente regulamentados e ensaios clínicos iniciais. Uma aprovação chinesa é informação relevante, mas não significa automaticamente que o produto seja considerado tratamento padrão na Europa. A evidência deve ser avaliada produto a produto.
Critérios importantes de seleção
As terapias celulares e génicas podem causar complicações imunitárias, hepáticas, hematológicas e outras graves. Só devem ser considerados centros regulamentados com gestão completa de complicações e seguimento a longo prazo.
Seleção médica antes da viagem
As possibilidades descritas não constituem garantia de tratamento. A disponibilidade e adequação dependem do diagnóstico, indicação, nível de evidência, riscos individuais e avaliação pela equipa médica responsável. Os cuidados experimentais são identificados claramente como tal.
Gostaria de saber se um percurso pode ser clinicamente adequado?
Um percurso de tratamento começa sempre pela avaliação do diagnóstico, historial, tratamentos anteriores, medicação, riscos e objetivo terapêutico concreto.